中國科學家在世界上首建自閉症猴模型

攜帶自閉症MECP2基因的第二代小猴。

本報訊（記者 劉歡）昨天，英國《自然》雜誌在線發表了中科院上海生科院神經科學研究所仇子龍研究組與蘇州非人靈長類研究平臺孫強團隊的合作成果，我國科學家在世界上首次建立了攜帶人類自閉症基因的非人靈長類動物模型，邁出攻克人類自閉症的第一步。

自閉症，又稱孤獨症，是一種多發于幼兒的精神疾病，患者多具有社交溝通缺陷和刻板重復行為，近年來，世界各國自閉症患病率逐年攀升。據統計，我國自閉症兒童的發病率約佔人口總數的萬分之八至十五，約有60萬至180萬自閉症患兒。

由於無法在自閉症患兒大腦中直接進行試驗，同時因幼齡患兒不配合導致腦部醫學成像難以獲得，目前科學家尚未找到治療自閉症的有效藥物及干預治療方法。

當自閉症進入病理學研究層面後，科學家發現了一個名叫MECP2的基因。該基因被認為是導致自閉症的“罪魁禍首”。MECP2在體內的表達量就像一座天平，必須保持精妙的平衡，表達過多或過少，都會導致神經突觸及神經系統功能異常，從而導致自閉症。

為了得到更高級的動物模型和更複雜的神經系統，我國科研人員嘗試讓非人靈長類動物——食蟹猴，攜帶人類的MECP2基因。科研人員首先通過使用慢病毒載體侵染方法，將人類自閉症相關MECP2基因轉入食蟹猴的基因組中，成功構建了攜帶人類自閉症基因的轉基因猴模型。研究組還通過精巢異體移植的方法，成功得到了攜帶人類MECP2基因的第二代轉基因猴，其在社交行為方面也表現出了與親代相同的人類自閉症特徵。

中科院相關研究人員正在對患有自閉症的轉基因猴進行詳細的腦成像研究，以期待用基因編輯工具對這些攜帶自閉症基因的轉基因猴進行基因治療，探索最終治愈人類自閉症之路。