原標題:復旦大學附屬兒科醫院完成上海首例採用臍帶血造血幹細胞移植治療喬布綜合徵 臍帶血造血幹細胞讓患兒重獲生機
經過中國幹細胞集團與復旦大學附屬兒科醫院的共同努力,9歲患兒樂樂 (化名)日前順利完成了臍帶血造血幹細胞移植。據悉,這是上海首次採用臍帶血造血幹細胞移植治療喬布綜合徵 (高IgE綜合徵)的病例,也是中國幹細胞集團完成的第3500例移植。
樂樂自出生後六個月便開始出現面部皮膚出疹,並反復增多、蔓延至雙手臂;3歲,開始頻繁出現呼吸道感染和中耳炎;7歲,做了兩次舌下腺囊腫切除術;8歲,開始反復出現肺部感染,多次住院治療。多年來,堅強的樂樂和家人一直在與病魔鬥爭著,卻一直未能查出病因。直到2017年 12月,樂樂經基因檢測確診為喬布綜合徵。
喬布綜合徵,是一種臨床極為少見的先天性原發性免疫缺陷病。目前為止,全世界僅有200多例報道,而在國內更是只有個案報道。這是一種多系統損害為特徵的疾病,包括反復葡萄球菌感染、肺膿腫、濕疹等,最顯著的特徵是血中IgE顯著增高。患者多在嬰幼兒期發病,常持續終生。
今年4月,樂樂隨父母慕名找到復旦大學附屬兒科醫院副院長、血液科學科負責人翟曉文教授。翟曉文馬上聯合血液科、免疫科等多科室會診,最終確定了臍帶血造血幹細胞移植的方案。隨即,向中國幹細胞集團上海市臍血庫發出配型申請。5月2日,好消息傳來,經檢索配型,上海市臍血庫為樂樂配得一份HLA10/10全相合的臍帶血造血幹細胞。
18日,這份在中國幹細胞集團上海市臍血庫“休眠”了八年的臍帶血造血幹細胞,經過工作人員仔細確認、復蘇後,緩緩輸入樂樂體內。翟曉文表示,移植很順利,希望新細胞的注入能夠讓樂樂逐漸康復起來。
翟曉文在接受採訪時表示,相對於骨髓移植和外周血造血幹細胞移植,臍帶血造血幹細胞具有來源豐富、獲取便捷、資源純凈、移植物抗宿主反應輕、治療費用低等優點,除了已能有效治療白血病、再生性障礙貧血等幾十種血液和免疫系統疾病外,它能治療的疾病種類還在不斷增加。因此呼籲有條件的家庭能夠選擇存儲臍帶血。