聚焦罕見病 共謀新未來 中國紅十字基金會“罕見病健康中國行”項目正式啟動

　　國際在線消息：9月22日，由中國紅十字基金會發起、武田中國支持的“罕見病健康中國行”項目正式啟動。中國紅十字基金會理事長郭長江、副理事長兼秘書長貝曉超，上海市罕見病防治基金會理事長李定國，武田中國總裁單國洪、血友病及罕見病事業部負責人劉燕，“罕見病健康中國行”項目專家委員會專家等出席項目啟動會並致辭。

　　郭長江在致辭仲介紹，中國紅十字基金會（以下簡稱“中國紅基會”）與武田中國於今年6月達成戰略合作，將持續推進罕見病患者關愛保障體系和罕見病診療體系建設，推進我國罕見病診療生態體系升級。根據戰略合作啟動“罕見病健康中國行”項目，旨在聯合社會各界力量，共同探索罕見病診療體系建設和多層次醫療保障格局，縮短罕見病患者就診路徑，推動罕見病用藥保障機制落地，助力滿足罕見病患者及其家庭的實際診療需求，改善其生活品質。   

　　中國紅基會自2014年開始對小胖威利綜合症、馬凡綜合症、遺傳性大皰性表皮鬆懈症、克羅恩病等罕見病患者開展救助。2019 年7 月，在全國人大常委會副委員長、中國紅十字會會長陳竺院士的倡導和支持下，中國紅基會啟動“罕見病關愛行動”，從人道救助、醫師培訓、平臺搭建等方面進一步系統性地推動罕見病診療和救助工作。截至2021 年7 月，該行動已經累計救助700 余名罕見病患者，培訓醫師百餘名，患者教育及科普受益人次達4萬餘人次。

　　啟動會上，中國罕見病學術團體主委聯席會議秘書長、北京醫學會罕見病分會副主任委員王琳教授對《中國罕見病定義研究報告2021》進行了深度解讀，北京協和醫院變態反應科支玉香教授以遺傳性血管性水腫（HAE）為例展開分享，共同聚焦中國罕見病患者生存現狀，提出應圍繞患者實際需求，加速罕見病領域的創新與合作。

　　會上，“罕見病健康中國行”項目專家委員會的專家們圍繞罕見病診療領域展開研討。項目專家委員會由社會保障、醫療保障、慈善組織、衛生經濟、藥物經濟、罕見病領域及神經、過敏、耳鼻喉、兒科等相關臨床專家組成。專家們表示，由於罕見病患者的臨床特徵差異較大，因此在具體的臨床診療實踐中，探索實現多學科融合，學科合作和院際合作尤為重要。在強化臨床醫師培訓的同時，通過罕見病診療協作網絡暢通患者轉診路徑，最大程度地為患者提供合理、有效、便捷的醫療服務。

　　針對罕見病多層次醫療保障體系建設的相關問題，專家們指出，建立罕見病多層次醫療保障體系，是減輕罕見病患者負擔、推動患者疾病治療的重點工作。對於一些高值的罕見病藥物，醫保基金承受能力有限，需要將罕見病藥物納入到各個地區的醫療保障中去，整合運用醫療保險、醫療救助、商業保險、社會慈善、企業責任等有效資源，建立“負擔可控、責任共擔”的罕見病用藥保障機制，切實減輕罕見病患者用藥負擔，改善罕見病患者的生活診療。

　　接下來，項目專家委員會將積極參與各省罕見病相關項目啟動和巡迴研討，為各地項目開展及罕見病診療體系搭建和診治能力提升提供指導性意見。

　　9月23日，“罕見病健康中國行——第一屆罕見病醫師培訓”成功舉行。首期培訓以遺傳性血管性水腫（HAE）疾病為主題，來自北京協和醫院的支玉香教授、霍紅教授、張晟瑜教授以及江蘇省人民醫院的程雷教授等專家分別就HAE的診治原則、發作處理、臨床表現以及創新治療等方面進行專題講授。“罕見病健康中國行”項目後續將邀請專家通過專題授課和全面指導的方式，對變態反應、皮膚、耳鼻喉、消化、急診等多科室臨床醫生進行培訓。在培訓內容上，除HAE的針對性培訓外，還將開展覆蓋法佈雷病、戈謝病等多種罕見病的專項培訓。通過有針對性地開展各類罕見病的醫師培訓，逐步提高相關醫務工作者對罕見病的認知及診療水準，幫助罕見病患者儘快獲得準確的診斷和規範的治療。項目計劃在未來5年逐步擴展到江蘇、浙江、山東、福建、四川、山西、河南等全國30多個省市。（文：劉長春  圖：紅基會）