滬試點方案：讓腫瘤患者儘早用上“救命藥”

　　原標題：上海形成試點工作方案，在指定醫療機構定點先行使用海外已上市抗腫瘤新藥 讓腫瘤患者儘早用上“救命藥”

　　抗腫瘤新藥已在海外上市，但大量中國患者就是沒法吃上，因為這些藥還沒在中國上市。是什麼卡住了這些“救命藥”在國內使用的步伐？讓這些患者多一份生機與希望，上海多個部門全力以赴，行動起來。

　　由於該事項涉及藥監、衛生、海關等多系統，需多方協作推進，上海市食藥監局主動出擊，深入多部門調研。5月24日，記者從市食藥監局獲悉，在本市指定醫療機構定點先行使用海外已上市抗腫瘤新藥的試點工作方案已形成，也在與國家相關部門溝通，希望在政策允許下有所突破，讓中國腫瘤患者不再“望藥興嘆”。

　　能否改變“人等藥”的歷史？

　　近年來，我們身邊出現了這樣的情況：為了吃上海外已上市、國內買不到的新藥，一些晚期腫瘤患者通過仲介出境看病、通過網上跨境購藥或請人攜帶藥品入境。但依據我國藥品管理相關辦法，在國內生産、銷售、使用未在我國批准上市的藥品，一律以假藥論處。如此違法購買“假藥”的現象，為患者帶來治療甚至救命希望，也存在諸多隱患、風險。

　　但，“救命”的需求活生生擺在那裏。“以前，我們更多從安全性考量，鋻於不同人種的藥物代謝差異，海外已上市藥物在我國患者使用過程中可能産生不同的效果和反應，因此需要有足夠的亞洲人種臨床研究數據，才能通過我國藥監部門的技術審評並批准在國內上市。”市食藥監局副局長陳堯水分析，這樣一來，就存在“人等藥”的問題。

　　對腫瘤患者尤其是晚期腫瘤患者來説，病情瞬息萬變，分秒必爭，如何讓他們儘快用上國外抗腫瘤新藥？如何既保證百姓急需用藥又保證安全？過去幾週，市食藥監局帶著這個問題密集調研，走訪上海的衛生、海關等相關係統，希望多方協同“求突破”。

　　考慮將醫療機構作為申請主體

　　目前，市食藥監局已形成在本市指定醫療機構定點先行使用海外已上市抗腫瘤新藥的試點工作方案和一系列風險控制措施。

　　調研中，他們發現，現在的方案還存在幾個問題：此類藥品未在國內上市，該如何定價？藥品在購進、運輸、儲存等環節由誰具體負責？該由誰來提出進口藥品申請？使用過程中，又有誰來確保安全？

　　“畢竟它是沒有經過我們國內註冊評價的，我們既看到要突破，同時得有一個嚴格的風險防控對策。”陳堯水稱，包括“誰提出、誰審批、誰提供，如何監管，如何使用”等，對這個新方案相關的一步步都要有所考量。

　　關於記者獲悉的方案內容包括：首先，由醫療機構作為申請主體，市食藥監局聯合市衛計委，綜合醫院能級、醫療服務、品質管理水準和臨床使用經驗等因素，指定具備腫瘤專科特長的綜合性醫院和學科排名位於全國前列的科室作為指定試點單位。其次，市衛計委會同市食藥監局擬定具體品種目錄，在指定醫療機構，探索性地使用已被美國、歐盟、日本等地區的藥品監管機構批准上市，但在我國尚無同品種産品獲准註冊的海外抗腫瘤新藥，用於在現有診療規範下無更多可供選擇的治療手段的晚期腫瘤患者。

　　在合法合規的前提下“吃上藥”

　　記者注意到，初步方案十分強調“風險可控”。市食藥監局對此事的態度很明確：聽到了大量患者的需求，主動推動，希望有所突破，但如何把風險控制到最小是要考慮的。

　　“這個方案是針對臨床特別急需、且沒有治療手段的危重病人，我們現在的想法是限製品種、固定到品種，包括固定到臨床醫生，歸根結底我們要做到整個過程的可控，包括前期醫生給出的治療方案、倫理委員會的通過、用藥患者的知情同意、用藥後的不良反應監測、每個病人的追蹤等。”市食藥監局藥品註冊處處長張清稱。

　　“我們希望在合法合規的框架下，讓患者儘快吃得上‘救命藥’。”市食藥監局表示，將進一步會同相關部門修改、完善試點方案，並積極爭取國家相關部門的支持，著力解決惡性腫瘤患者的用藥問題。