原標題:我市一項心臟再生療法研究成果登上國際頂級學術期刊——“再生心”,南京造!
用幹細胞在實驗室裏“種”出心肌細胞,再注射到衰竭的心臟中,讓心臟重新有力跳動——這一看似科幻的場景,如今在南京成為現實。
8月19日,南京一項心臟再生療法研究成果登上國際頂級學術期刊《Nature Medicine》(《自然·醫學》)雜誌。該研究由南京艾爾普再生醫學科技股份有限公司(以下簡稱“艾爾普再生醫學”)創始人王嘉顯博士與南京大學醫學院附屬鼓樓醫院王東進教授共同牽頭,依託艾爾普再生醫學自主研發的HiCM-188 心肌細胞藥物,聯合完成臨床試驗,證實該藥物用於重度心力衰竭治療具備良好的安全性與有效性。
這是國家衛生健康委員會備案的首個iPSC(誘導多能幹細胞)技術領域的臨床研究,也是全球最大規模的iPSC衍生心肌細胞治療嚴重心力衰竭的臨床研究。它的發表,意味著中國在心臟再生治療領域邁出了新的一步,也為全球心臟再生療法提供了關鍵臨床實證。
從“無人區”出發,回應“心”期盼
心力衰竭是各類心臟疾病走到終末階段的共同結局。走幾步路就喘、夜裏無法平躺入睡、隔三岔五住院,是許多重度心衰患者的日常。但心臟移植因供體稀缺而“力不從心”,絕大多數患者等不到“換心”的機會。
HiCM-188的研發,正是從這片“無人區”出發。
科研人員只需從患者體內抽取幾毫升血液,將血細胞“重編程”——也就是讓已經“定型”的血細胞退回到最原始的幹細胞狀態。這種細胞擁有無限的潛力,就像一張白紙,可以被“教”成身體裏任何一種細胞。接下來,科研人員再給這些原始細胞發出明確的“成長指令”,引導它們一步步變成心肌細胞。在顯微鏡下的微觀世界中,這些新生的小細胞會自發地、有節律地收縮舒張,仿佛一顆顆微縮的心臟在跳動。最後,科研人員將大量“種”出來的心肌細胞注射到患者受損的心臟部位——它們會像“補丁”一樣融入心肌,讓衰竭的心臟重獲力量。
“這項技術就像是給衰竭的心臟‘補’上新鮮肌肉。”王嘉顯打比方説,“對全球心衰患者來説,這意味著,即使不做心臟移植,他們也有望重獲一顆‘有力跳動的心’。”
此次登上《Nature Medicine》的研究成果,首次通過隨機對照試驗驗證了這一療法的臨床價值。結果顯示:治療組患者心功能顯著改善,運動耐量明顯提升,且12個月隨訪未出現腫瘤、惡性心律失常等嚴重安全風險,直接回應了國際心臟再生醫學領域最為關注的兩大安全疑問。依託本項研究積累的臨床證據,艾爾普再生醫學已同步推進多中心註冊臨床試驗,力爭讓這一創新細胞藥物儘快惠及患者。
向市場挺進,加速做“心”藥
好藥“飛入尋常百姓家”,前面還有很多路要走。與傳統化學藥物不同,iPSC衍生細胞藥物的産業化,對生産工藝、品質控制、冷鏈儲運都提出了極高要求。誰來托舉這項前沿技術跨越從實驗室到病床前的“死亡之谷”?
同行者,紛至遝來。
2025年6月,華潤三九與艾爾普再生醫學正式簽署HiCM-188聯合開發協議——這是央企主導的首個細胞藥物聯合開發和商業化合作項目。對此,華潤三九董事長邱華偉表示,細胞療法是未來生命健康領域的新趨勢,佈局這一賽道正是華潤集團服務國家戰略、扛起使命擔當的具體體現。
選擇艾爾普,華潤三九看中的不是別的,而是全球首個獲批中美臨床試驗的硬核實力,是國際領先的全自動化細胞智造平臺,更是精準切入重度心衰這一巨大臨床缺口的戰略眼光。
但最打動人的,是這款産品的“可及性”。傳統細胞治療好比“私人定制”——要為每一名患者單獨採集、單獨製備,耗時數周,費用高昂。而HiCM-188走的是另一條路:提前在實驗室裏“種”出心肌細胞,批量生産、冷凍儲存,患者來了就能用,像普通藥房取藥一樣方便。在重度心衰患者與死神賽跑的日子裏,“藥等人”與“人等藥”,差別巨大,關乎生死。
正是看中了這份“讓好藥不等人”的潛力,華潤三九與艾爾普走到了一起——一方有覆蓋全國的渠道網絡和處方藥推廣經驗,一方有核心技術和大規模生産的製造能力。雙方聯手,就是要讓這顆“南京造”的再生心臟,儘快“走進”心衰患者的胸膛。
王嘉顯期待的是更快的速度。“借助華潤三九深厚的行銷網絡和處方藥推廣經驗,HiCM-188能以更快速度、更廣覆蓋地抵達患者身邊,讓實驗室裏‘種’出的心肌細胞,真正變成走進千萬家庭的一劑良方。”他説。
今年年初,北京醫院楊傑孚、王華團隊在《歐洲心臟雜誌》發表的研究預測,到2035年,我國心衰患者數量將增長至2270萬,較2021年增加超七成。
“這項研究有望打破心衰患者因心臟移植供體不足而陷入的治療困局。”王嘉顯説,一顆“南京造”的再生心臟,正為重度心衰患者打開一扇新的生命之門。
在沃土中成長,南京解“心”事
從無到有,一項全球領先的原創成果,為什麼誕生在南京?要回答這個問題,就要讀懂這座城市的“用心”。
在厚實的臨床家底中成長,創新有信心——南京高水準醫院林立,海量臨床數據和病例資源匯聚,讓創新藥物試驗得以近水樓臺先得月,企業離市場更近,離成功也更近。
在充沛的人才活水中淬煉,創新有匠心——南京坐擁南京大學、東南大學、南京醫科大學、中國藥科大學等高校資源,專業人才和前沿成果層出不窮。
在長情的政策陪伴中沉澱,創新有耐心——未來産業培育週期長、市場風險大,南京大力發展基因與細胞産業,出臺專項行動計劃,並將“細胞與基因技術”列為優先佈局的六大未來産業領域之一。從頂層設計到落地細則,這座城市給予創新企業最稀缺的“耐心資本”和最溫暖的政策定力。
有信心,才有敢為人先的定力;有匠心,才有十年磨一劍的執著;有耐心,才有靜待花開的從容——南京用心,換來了全球首創的“新”突破,也為未來産業培育寫下了一個生動的“新”注腳。
“南京造的,不只是一顆挽救生命的‘心’,更是一片讓‘新’生根發芽、蓬勃生長的沃土。”創業初期,艾爾普再生醫學創始團隊正是因此選擇在此安家,紮根生長,如今,事實證明,他們被真心以待。王嘉顯有感而發:“正是在這樣的土壤裏,我們從一家初創公司一步步成長為全球心衰再生治療領域的引領型企業。”(南京日報/紫金山新聞記者 張甜甜)
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