瀋陽何氏眼科首例接受基因治療小患者:陽光下東西都是暖暖的
2023-06-16 15:13:11來源:中央廣電總臺國際在線編輯:王巍責編:李勝蘭

  “月光下的景物和陽光下是不同的。月光下的感覺是藍色的,很沉靜;陽光下,所有的東西都很艷麗,暖暖的……”日前,9歲的先天性黑矇患兒昊昊在接受基因治療三個月後,這樣描述他現在看到的世界。

  昊昊的醫生——國際知名基因治療專家、教授,何氏眼科集團基因治療臨床轉化研究所所長龐繼景説,昊昊其實還不能很好地分辨藍綠色,但能看見的昊昊依然非常喜歡將一切他看見的,和以前沒看清過的事物,用大量的形容詞描述出來,這其中也包括媽媽的臉。

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龐繼景(左)為昊昊復查 供圖 瀋陽何氏眼科

  在此之前的9年,一到黃昏,昊昊的世界就是完全漆黑的,燈也給不了他光明,白天他也只能看見眼睛周圍很小的範圍。在醫學裏,這種現象被稱為視野狹窄。

  在我國,大約2000名兒童中就有一名盲童,其中30.7%的兒童期失明及嚴重視力受損由遺傳因素導致。絕大部分遺傳性眼病目前缺乏有效的治愈手段,基因療法是讓這些遺傳眼病患者重見光明的希望。2017年底,第一個針對RPE65基因突變致病的基因療法經美國FDA審批上市,用於治療RPE65雙等位基因突變引起的Leber先天性黑矇。

  龐繼景參與到了這一基因治療藥物的臨床試驗過程中。今年3月,在龐繼景的幫助下,何氏眼科醫生與國際眼科醫生協同合作,通過基因療法為視障兒童昊昊進行了基因治療。昊昊也成為瀋陽何氏眼科首例接受基因治療的小患者。

  6月12日,昊昊母子從青海來到瀋陽何氏眼科醫院進行術後復查。檢查發現,昊昊的視力、視野和光敏感度均較治療前有了明顯改善。

  不過,龐繼景也表示,昊昊僅僅是通過基因療法獲益的個例,絕大多數的遺傳眼病目前還是不能治療的。

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昊昊與媽媽把錦旗從青海一路帶到瀋陽,送給何氏眼科的醫生 供圖 瀋陽何氏眼科

  6月16日,何氏眼科眼基因研究院在海南博鰲何氏眼科醫院成立,未來將依託已有的平臺優勢、學科優勢和人才優勢,開展廣泛的眼基因組學、遺傳性眼病的深入研究,發展特色精準診療。同時,依託樂城國際醫療旅遊先行區的特許政策,何氏眼科眼基因研究院將開展國際先進的基因治療及藥物臨床應用的先行先試,為更多遺傳眼病患者提供更好的醫療救治。(文 郭力平)

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