近日，《我不是藥神》在全國各大院線上映，這部現實主義題材電影在讓觀眾“感動到爆”的同時，卻引爆了另一個有關“天價藥”的社會熱點話題。對於影片中提到的天價藥“格列寧”，陸軍軍醫大學新橋醫院血液科主任張曦教授介紹了它從“天價”到親民的全過程。

　　格列衛可謂靶向藥鼻祖，“神藥”應在醫生指導下科學用

　　電影裏所描寫的這種病症，就是背景真實事件中的，叫做慢性粒細胞性白血病。張曦教授介紹，所謂粒細胞，是一種細胞質中包含顆粒體的白細胞，正常狀態下，它會由補體調節蛋白調控，並由骨髓中的造血幹細胞分化而成。但是，某些人體內的9號染色體和22號染色體發生易位融合，就會導致人體骨髓中的主要粒細胞從此不受控制地增長，並在血液中不斷地積累，無限增殖，也就是慢性粒細胞性白血病，現在臨床上又將其稱為慢性髓性白血病。

　　在慢性期階段中，患者通常沒有什麼明顯的病症，或是僅有一些乏力、左側疼痛、關節疼痛或者腹脹的不適感。只有通過血常規檢查才會發現白細胞總量有偶然性的增多。慢性期的長度一般各有不同，取決於疾病何時被診斷以及治療的介入時間。如果沒有進行治療的話，疾病就會進入加速期。

　　在加速期階段，患者的症狀與表現與急性骨髓性白血病患者很相似，藥物治療通常已經效果甚微了。從慢性期到加速期，一般患者可以渡過3到5年。一旦病症進入急變期，患者的狀況就會急轉直下，患者很快就會死亡，目前也沒有什麼有效治療手段。

　　張曦教授介紹，關於這種病的治療，在30年前只能使用化療干擾素，羥基尿及造血幹細胞移植等治療手段。1996年瑞士一家藥廠推出格列衛後，改變了臨床上對於該病治療的方式。

　　格列衛治療慢性粒細胞性白血病的機制，可以被視為一種標靶向的治療，針對一個靶子攻擊而不誤傷，結果就是只有癌細胞通過藥物而死亡，不會損傷到正常細胞。而且，這種治療方式，是在癌症治療中第一個真正意義上的靶向治療，也為後來治療其他癌症起到了重要的參考性作用。

　　而由於藥企對於該藥的研發投入了鉅資，所以其上市之初的價格也就成為了“天價藥”。2002年，格列衛在中國獲批上市，距美國FDA批准時間不足一年，雖然每盒2萬多元的市場價，令普通家庭生畏，但卻讓國內眾多慢粒病人看到活下去的希望。

　　作為重慶市血液內科品質控制中心主任，張曦教授特別指出，別以為有了類似于格列衛等特效藥就萬事大吉，也有的患者因為用藥不規範未能達到治療效果，所以，一定要在醫生長期監控下合理規範用藥，才能達到最大的治療效果。

　　據了解，新橋醫院血液科也專門成立了慢性髓性白血病亞專科，由文欽副教授擔任重慶市慢性髓性白血病質控組組長，開設了該病專病門診，為500余位該類患者提供慢病管理。

　　慈善援助讓患者有能力用上“天價藥”

　　今年34歲家住永川區的陳靈先生在五年前查出了慢性粒細胞白血病，但因為未找到合適的造血幹細胞，所以五年來，也是得益於格列衛以及其第二代藥品達希納的慈善贈藥從而達到良好的治療效果。

　　陳靈先生介紹，2013年9月份，他在新橋醫院血液科診斷明確為慢性粒細胞白血病，在確診後的當年年底開始服用格列衛，按一般的藥劑量服用，每月2盒，1盒1.2萬元，1個月就是2.4萬元，3個月就是7.2萬元，後面9個月獲得贈藥。

　　一年後，陳先生復檢發現格列衛對其病情控制不太理想，在醫生建議下換用格列衛第二代藥品達希納。自2015年1月1日起實行的醫保政策，慢性髓性白血病、胃腸間質瘤實行醫療保險特殊疾病門診單病種結算，每年門診醫療費用報銷限額標準為6萬元。每月約3萬餘元，3個月約11萬元，再贈送12個月慈善用藥，醫保報銷後每年約5萬元治療費用。每年家庭收入基本能維持自己的治療費用。

　　據了解，2006年，“格列衛”在重慶啟動慈善藥品援助項目，通過申請，低保患者所需治療藥品全部按期免費領取。截至目前，全市累計有1086人提出申請。此外，還有另外的達希納、恩瑞格、易瑞沙、泰瑞沙、捷格衛、維全特、愛必妥等七種藥物也可通過申請獲得慈善救助。

　　藥物一致性評價為國內藥企新藥研發開啟新思路

　　記者聯繫上國內某藥企重慶區域銷售經理常先生，他在了解了《我不是藥神》的故事梗概後，首先就為我國新出臺的藥物一致性評價政策叫好。

　　據了解，藥物一致性評價是《國家藥品安全“十二五”規劃》中的一項藥品品質要求，即國家要求仿製藥品要與原研藥品品質和療效一致。具體來講，要求雜質譜一致、穩定性一致、體內外溶出規律一致。

　　常先生介紹，以往國內藥企多是生産國外專利保護期已過的仿製藥，雖然生産的都是同樣化學成分的藥品，但卻因為雜質的含量可能不一樣，生産工藝有差別，所以，副作用有差別，臨床上的安全性和有效性自然就不同。

　　而藥物一致性評價對藥品品質有了更高的要求，促使仿製藥的品質要達到原研藥的標準，否則就拿不到藥品批准文號，逼迫藥企要在研發上進行更多投入，從而提高藥品的安全性和有效性，保障患者用藥安全、有效。

　　常先生還介紹到，雖然現在有了政策依據，但國內藥企生産仿製藥還有很長的路要走。國內有家藥企曾花費上億資金從國外某廠家購買一款用於治療消化道疾病的原研藥配方，雖然該廠家已將該藥在國內申報並已投入該國臨床運用，但當進入中國市場進行上市申報的第四期臨床試驗中發現，雖然嚴格依據該藥配方和製造工藝生産出的藥物，用於患者治療得出的數據顯示，該藥産生的副作用遠大於藥品該有的治療效果，所以根本無法投入臨床，他們為此投入的上億資金也打了水漂。

　　常先生感嘆道，雖然新藥開發是一個高投入、高風險的行業，且難度日益增大，成功率可能僅為百萬分之一。但作為藥企也會擔當起更多社會責任，在新藥研發上投入更多人力、財力，造福更多患者。（記者 朱國旺 通訊員 曾理）