原標題：“天價藥”落地兩個月 我省88例脊髓性肌萎縮症患者受益

製圖/王偉賓

　　2月25日，打完第三針諾西那生鈉注射液後，9歲的脊髓性肌萎縮症（SMA）患者笑笑（化名）從河南中醫藥大學第一附屬醫院出院了。

　　雖然打針很怕疼，但每次注射諾西那生鈉，笑笑卻格外期盼，“用完藥，哪怕能爬也好啊！”

　　帶給她希望的，是自2022年1月1日起，被稱為“天價藥”的諾西那生鈉被納入醫保目錄。這一政策利好，讓罕見病SMA患兒及家長喜極而泣，笑笑便是首批享受該政策優惠的一名患兒。

　　“SMA是一種罕見病，發病率在六千到一萬分之一，2歲以內患兒死亡率比較高。”河南省兒童醫院神經內科學科主任王媛介紹，目前全國臨床積累的SMA患兒病例有2萬多例，這些年在河南省兒童醫院首診診斷的SMA患兒也只有幾十例。

　　統計數據顯示，2020年，河南有近一百萬新生兒，如果按萬分之一的發病率推算，河南省每年就新增近百名SMA患者。

　　“起病越早的，病情越重。”河南省人民醫院醫學遺傳研究所所長廖世秀説，SMA是一種常染色體隱性遺傳性進行性運動神經元病，屬於罕見病，發病率雖不高，但攜帶率很高。

　　“SMA致病基因攜帶者約佔1/50，也就是説，平均每50個人中就有1人。這種致病基因攜帶者本人不發病，但當兩個攜帶者結婚後，其子女卻有25%的患病可能性。”廖世秀説。

　　當人生病時，最淒涼的景像是無藥可用，更令人絕望的是，有藥卻吃不起。

　　與SMA抗爭近9年，笑笑的媽媽婁女士把這兩種場景全體會了，“那種感覺，痛徹心扉。”

　　罕見病患者等藥的過程，時間是最大的敵人。

　　“最開始是無藥可治，等來了諾西那生鈉，卻因為價格太高根本用不起。”婁女士説。

　　河南省兒童醫院大內科主任金志鵬説，諾西那生鈉被稱為SMA患兒的“救命藥”，它對SMA患兒尤其是前期輕症具有很好療效，絕大部分患兒在注射後能得到一定程度緩解。但在納入醫保前，70萬元一針的價格，讓大部分家庭望而卻步。

　　2016年12月23日，諾西那生鈉注射液首次在美國獲批，是全球首個SMA精準靶向治療藥物，隨後該藥物在歐盟、巴西、日本、韓國、加拿大等國家和地區獲得批准用於治療SMA。

　　2019年4月28日，諾西那生鈉注射液在中國上市，並成為中國首個能治療SMA的藥物。

　　2021年12月3日，醫保談判結束，“諾西那生鈉注射液”以低於3.3萬元每針的價格成交，並被納入醫保。

　　王媛告訴記者，SMA患兒需要在注射諾西那生鈉的第14、28、63天再各注射一次，之後每4個月注射一次，一年需要用6支且需終身。

　　諾西那生鈉入醫保前一針約70萬元，納入醫保後降至3萬多元，再經二次報銷後一支不到17000元。

　　“如果算一筆賬，相當於花一年的錢，用上十年的藥。”婁女士説，這個藥剛進入中國時，雖然藥企給了優惠政策，一年平均下來也需要108萬元，她從來沒奢望過能用上藥，現在降價到一年不到10萬元，相當於直降九成。

　　記者到河南省婦幼保健院、省兒童醫院、河南中醫藥大學第一附屬醫院等醫院探訪發現，自諾西那生鈉入醫保後，注射治療正在有序展開。據不完全統計，截至2月27日，河南共有88例脊髓性肌萎縮症患者享受到該項醫保福利。（河南日報記者 李曉敏 李倩）