5月7日，河南知微生物醫藥有限公司（以下簡稱“知微醫藥”）正式收到國家藥監局核準簽發的《藥物臨床試驗批准通知書》（通知書編號：2026LP01340），獲批開展自主研發的BTK抑製劑TM471-1膠囊用於治療自身免疫性腦炎的臨床試驗。這標誌著知微醫藥成為全球首家利用BTK抑製劑挑戰該適應證的創新藥企，我國在中樞神經系統自免疾病治療這一高壁壘賽道實現“從0到1”的突破。
自身免疫性腦炎是一種致病機理複雜、臨床表現多樣的罕見病，治療選擇極其有限，是全球神經免疫領域公認的“硬骨頭”。目前，全球範圍內尚無BTK抑製劑獲批用於自身免疫性腦炎的治療。知微醫藥此次獲批開展新藥臨床試驗，不僅填補了該領域的空白，也為無數患者帶來了新希望。
這一突破並非偶然。知微醫藥與上海交通大學藥學院深度合作，雙方共同創建了中國首個自身免疫性腦炎動物藥效學模型。從動物模型設計、藥效學實驗到機制研究，知微醫藥與上海交大錢峰教授課題組形成全鏈條協同。正是這一“産學研”閉環，為TM471-1的自免腦炎適應證探索提供了堅實的科學支撐。
面對BTK抑製劑扎堆血液腫瘤的現狀，知微醫藥另辟蹊徑，將重心聚焦在自身免疫性疾病領域，尤其是中樞神經系統自免疾病。“這一選擇技術壁壘較高、風險較大，但臨床需求最為迫切。”知微醫藥副總經理、首席醫學官楊寅柯表示。
目前，TM471-1已獲批多發性硬化症、自身免疫性腦炎、慢性自發性蕁麻疹三項臨床試驗，膜性腎病適應證臨床試驗也即將獲批。預計到今年年底，知微醫藥在自免疾病領域將有4個適應證同時進入二期臨床試驗，佈局廣度與進度均居國內前列。
數據是實力的證明。在慢性自發性蕁麻疹二期臨床試驗中，已完成治療的70例患者數據顯示，TM471-1療效與現有同類藥品相當，安全性更優。
知微醫藥的目標不止于單個適應證的突破。公司正以BTK抑製劑為起點，梯次佈局新興靶點，多個國際專利正在申請階段。從一個靶點到一個平臺，從一款藥到一個管線矩陣，知微醫藥正在完成“具備持續産出能力”的質變，河南生物醫藥産業的創新版圖不斷擴容，創新能力不斷提升。（全媒體記者 趙振傑 王永樂 通訊員 王向威）
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