近日，重慶市人民醫院聯合復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院舒易來教授團隊完成的OTOF基因治療多中心臨床研究成果，在國際頂級期刊《Nature》發表，標誌著先天性耳聾基因治療向臨床應用邁出關鍵一步。
作為研究共同通訊作者單位與核心參與方，重慶市人民醫院全程高品質完成受試者招募、臨床干預、規範隨訪及數據採集工作，為驗證治療方案的安全性、有效性提供了關鍵臨床支撐，助力先天性耳聾基因治療邁向臨床推廣新階段。
本次發佈的研究題為“OTOF耳聾基因治療多中心2.5年隨訪研究”，針對的是OTOF基因突變導致的DFNB9型先天性耳聾，此前尚無治療藥物。
OTOF耳聾基因治療藥物由舒易來教授團隊自主研發，由復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院牽頭，聯合重慶市人民醫院等全國共8家單位開展多中心臨床試驗，共納入42名0.8-32歲受試者，覆蓋嬰幼兒至成人全年齡段，最長隨訪時間達2.5年。
長期隨訪結果顯示：達2年隨訪的受試者聽力均恢復至可聽見日常交談水準，其中80%可識別圖書館級別的輕微背景音，60%能聽見耳語聲；達2.5年隨訪的有效受試者全部能聽清日常交談，57%可識別圖書館輕音，43%能聽見耳語。值得關注的是，該療法對成年患者同樣有效，3名成年受試者中有2名實現聽力改善，打破了“耳聾治療僅對幼兒有效”的傳統認知。
該研究成果獲評“醫學界2024年全球醫療界十大臨床突破”“2024年中國醫藥生物技術十大進展”“中國2024年度重要醫學進展”，是我國醫學界在基因治療領域的標誌性創新成果。
作為核心參與方，重慶市人民醫院耳鼻咽喉頭頸外科袁偉教授團隊長期深耕耳聾精準診療領域。本次研究的成功，實現了耳聾基因治療從“個案突破”到“多中心驗證、臨床普惠”的關鍵跨越，也為全球數百萬OTOF相關耳聾患者帶來了重獲聽力的新希望。（文 石亞）
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