國際在線陜西頻道報道(羅赟鵬):“癲癇類疾病的新藥研發睏難重重,是新藥開發中最難啃的‘骨頭’之一,具有‘高投入、高時長、高風險、高回報、低産出’的特點。我國中醫藥治療癲癇歷史悠久,方劑多樣。如何利用好這部分寶貴醫藥遺産並進行新藥開發,受到眾多醫藥工作者的重視。”西北大學教授、博士生導師、西北大學中草藥現代化工程研究中心主任鄭曉暉説。

抗癲癇1類化學新藥α-細辛醇的研究與産業化開發項目獲得金獎(攝影 水蓮花)
9月20日,在陜西省科學技術協會、陜西省教育廳、陜西省科技廳、陜西省西鹹新區灃東新城管委會聯合主辦的2018年“灃東杯”陜西省科技工作者創新創業大賽決賽在西鹹新區灃東新城舉行,在經過初賽、復賽後,共有152個項目進入決賽,15個項目獲得金獎,而鄭曉暉所在的研究團隊就以“抗癲癇1類化學新藥α-細辛醇的研究與産業化開發項目”摘得了金獎。
現今的中國癲癇患者發病年齡主要呈兩極狀,一個是幼年兒童期,另一個是老年時期,幼年時期更容易發病。現階段隨著中國二胎政策的放開,中國兒童癲癇患者的發病率也逐漸呈上漲趨勢。

西北大學教授、博士生導師、西北大學中草藥現代化工程研究中心主任鄭曉暉接受採訪 (攝影 水蓮花)
癲癇疾病非常特殊,相比較其他藥物的研究,比如説腫瘤、心血管類藥物研究,全球有很多團隊對此已經有深入的研究,但是精神類藥物的研究和研發卻是比較少數。而且癲癇是精神類的第二大疾病,病患數量遠遠超過老年癡呆、帕金森等數量,但對其治療不管是藥物研究還是其他方面來説投入都比較少。
白亞軍西北大學博士後,也是西北大學癲癇1類化學新藥α-細辛醇研究團隊的成員之一,多年前他就跟隨導師鄭曉暉開始了對神經退行性疾病的醫藥研究。“在研究的初期我們也很迷茫,面臨著非常多的不可能性,比如説α-細辛醇是不是具有活性,如何把它發現出來,本身就是一大難點,在這方面我們就消耗了非常多的時間,但這個時間是值得被消耗的,因為在這一過程中我們將更多種不可能性一一排除,才更加確定了對α-細辛醇的研究。”白亞軍説。

進行藥物試驗 (攝影 李揚)
據了解,近二十年來,西北大學藥物與生命效應分析科學創智創新團隊通過對中、西藥物開發方式、方法的不斷比較、研究與思索,在中醫藥理論的指導下,提出“良關係”、“君-使”藥對、“組合中藥分子化學”“合策略”等一系列新藥研發策略,並將這些研究策略應用於臨床經典中藥組方與藥對,進行因果-效應分析、代謝研究。其中,在“遠志-石菖蒲”藥對代謝研究過程中,發現抗癲癇活性代謝産物——α-細辛醇。
據悉,α-細辛醇至少可通過兩種機制發揮抗癲癇作用,一是抑制腦內神經元及神經膠質細胞的乳酸脫氫酶活性,二是調控GABAA受體促進氯離子內流,從而降低細胞膜內外能量勢差、減少大腦異常放電。
白亞軍説:“新藥主要的一個特點就是,它針對兒童難治性癲癇、罕治性癲癇的治療,它的療效是顯著好于國外唯一一個同類型藥物,而且它的毒性很低,比同類型藥物毒性至少底5倍以上。”
據西北大學中草藥現代化工程研究中心成果轉化負責人李揚介紹,項目成果已經比較明晰,接下來就是進行融資,與社會一些資本合作,主要是用來做臨床前的一些實驗,然後按照國家一類新藥的要求,完成34項標準的驗證之後就進行國家臨床審批申請。
“新藥很難研發,前期投入很大,這次通過參加陜西省科技工作者創新創業大賽這個平臺和機會,把我們這個研究産品推向陜西省乃至是全國,希望有更多的投資方能給予支持,讓我們能順利的儘快把這個藥品推向市場。”白亞軍説。
據悉,按照國家1類化學新藥申報要求,α-細辛醇的研究與開發正在進行藥效、藥理、毒理學的補充性實驗,並有望在2020年前獲得中、美臨床研究批件。“我們期盼科學工作者的辛勤勞動儘快將α-細辛醇變成我國首個治療‘Dravet綜合徵’的抗癲癇藥物,從而造福患者、造福社會。”鄭曉暉説。
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