原標題：全球首個地貧鹼基編輯療法在廣西獲成功

　　首批患者均告別終身輸血

　　截至2026年4月24日，廣西小夥王康（化名）已超過28個月不用輸血了。作為全球首例經鹼基編輯療法治愈的重型β-地中海貧血患者，即將大學畢業的他，正和同齡人一樣自信地規劃未來。近日，幫助王康改寫人生的廣西醫科大學第一附屬醫院地貧防治團隊，聯合國內相關機構在國際頂級期刊《自然》正刊發表了全球首個相關臨床應用成果，為全球地貧患者帶來了治愈的新希望。

　　地中海貧血是一种先天性遺傳性血液疾病，在我國南方及東南亞地區高發，其中廣西的地貧基因攜帶率超過20%，β-地貧最為常見。

　　“重型β-地貧患者必須終身規律輸血，並配合祛鐵治療，否則鐵過載會嚴重損傷臟器，危及生命。”國家衛生健康委員會地中海貧血防治重點實驗室（共建）副主任、廣西醫科大學地中海貧血防治研究所副所長賴永榕介紹，王康從兩歲起就被輸血牢牢束縛，每月一次的治療，成為他成長路上無法擺脫的常態。目前，異基因造血幹細胞移植雖是公認的根治手段，但受年齡限制大、並發癥風險高，臨床應用存在明顯局限。

　　基因編輯技術的突破，為地貧治愈打開了新大門。2023年，廣西醫科大學第一附屬醫院正式啟動這項我國自主研發、世界首創的鹼基編輯療法臨床試驗，依託CS-101注射液開展長達3年的臨床研究。

　　“我們先提取患者自身造血幹細胞，在體外對目標基因區域進行精準的單鹼基編輯，重新激活目標珠蛋白，再將編輯完成的造血幹細胞回輸患者體內，幫助其重建正常的造血功能。”賴永榕解釋，與其他基因編輯技術不同，鹼基編輯無需切斷DNA雙鏈，若將傳統療法比作“破拆大修”，這項新技術更像“微創精修”，安全性與精準度均大幅提升。

　　《自然》刊發的試驗結果顯示，包括王康在內的5名β-地中海貧血患者，經該法治療後造血功能迅速重建，均成功擺脫輸血依賴，療效顯著且穩定。

　　“這一突破性成果，為遺傳性血液病治愈開闢了新路徑，也為腫瘤等重大疾病防治提供了重要參考。”國家衛生健康委員會地中海貧血防治重點實驗室（共建）副主任、廣西醫科大學第一附屬醫院血液內科副主任劉容容表示，這項中國自主研發的技術，未來有望惠及東南亞等地貧高發地區的患者，助力更多民眾享有健康自由的生活。（廣西雲-廣西日報記者關海芳）