原標題：16年磨一劍，歷經150多項研究攻關 我國首例原創抗艾藥年內上市

　　8月3日，南京市江寧區前沿生物藥業（南京）股份有限公司的GMP制藥車間內，全球首例長效注射抗艾滋病病毒創新藥、我國首例原創抗艾創新藥——艾可寧，獲國家藥監局批准，即將面世。

　　從2002年回國創辦前沿生物，到擁有完全自主知識産權的艾可寧正式獲批，國家專家謝東用了整整16年。

　　“儘管科學家在上世紀80年代就發現HIV病毒，但直到今天，艾滋病還在全球蔓延。全球每年有200萬人感染艾滋病，我國去年感染人數高達13.7萬人。95%的患者是通過性接觸傳播，男同性戀是增長特別快速的患者群體之一。”謝東説，艾滋病具有傳染性，是威脅公共衛生的重大疾病，且艾滋病目前沒有疫苗，無法預防，在這種情況下，治療就是最好的預防。

　　艾滋病的治療是國際難題。一方面，HIV病毒屬於高度容易産生基因變異的逆轉錄病毒，長時間的藥物治療會使患者産生耐藥性，在非洲一些不發達地區，耐藥的患者比例高達50%。另一方面，當前國際上通用治療艾滋病的有效療法——“雞尾酒療法”，即聯合用藥，需要患者三四種藥一起吃，藥物的相互作用很容易造成噁心嘔吐、骨質疏鬆甚至肝腎功能損傷等副作用。另外，每天、終身服藥會讓患者産生抵觸心理。

　　我國現有免費治療艾滋病的藥物8種，其中6種是仿製藥，2種是進口藥，這些藥國際上用了十幾年。“中國是世貿組織成員，要尊重知識産權，國外的最新藥物進入中國會有所延遲。本月剛獲國家藥監局批准的達蘆那韋考比司他片，2006年就已在美國獲批。中國患者缺創新藥。”

　　怎麼辦？“自主研發！”謝東給出答案。創新藥的研發有多難？“這是一個完全未知的領域，就像人類探索宇宙。”謝東介紹，“創新藥的分子是自然界不存在的，人類雖然敢於想像並設計合成出來，但並不知道這個分子打到人體內會産生什麼反應。在這種情況下研發創新藥，實際上就是探索身體內的宇宙，要檢查它的安全性、有效性，還要保護受試者的安全，並衡量它的效果，其中每一步都要慎之又慎。我們最終獲批的劑量是320毫克，但最初試驗是從20毫克開始的，用最安全又能檢測到的劑量，一點點爬坡，一點點看到藥效，從2008年到2018年，艾可寧的人體臨床試驗用了10年。”

　　艾可寧的研發並非一片坦途。“國際上一種創新藥的研發，平均耗時15年，投入資本15億美元。做創新藥，是個燒錢的過程。”謝東説，最困難的是2009至2010年，臨床一期有了結果，但後期臨床至少還需八九年時間，沒有風投願意把錢砸進看不到回報週期的領域。“江寧區政府以股權投資的方式注入臨床試驗需要的支持資金，並免費提供廠房等生産設施。可以説，沒有政府資金的投入，前沿生物不知道死過多少次。”

　　16年磨一劍，歷經150多項研究攻關，艾可寧終於研製成功！謝東介紹，科學家從1987年開始就已做出32種抗艾藥物，其中31種是在美國做的，而艾可寧是中國原創的用於艾滋病治療的創新藥。“抗艾藥物的原理是，以HIV病毒感染免疫細胞的分子過程為靶點進行藥物攻擊，艾可寧的靶點作用在第一環節，通過阻斷HIV病毒的膜蛋白與免疫細胞膜蛋白的結合，抑制病毒侵入細胞。”

　　艾可寧既是艾滋病人的救命藥，也是公共衛生領域的重大突破。“患者一旦耐藥，病毒就會反彈，導致患者得病甚至死亡，而艾可寧的價值就在於，它對耐藥病毒同樣有效。艾可寧是長效注射劑，每週注射一次，再配合口服藥，極大地方便患者服藥。我們的臨床試驗證明，治療到48周時，80.4％的患者體內病毒已檢測不到，這意味著他可以像健康人一樣正常地工作生活，更重要的是，可以避免將病毒傳染給他人。”謝東説。

　　“前沿生物研發創新藥，就是為了讓中國的患者能夠最先受益。這也是我2002年回國創業的根本出發點。”謝東坦言，艾可寧將於2018年三季度上市，中國的定價在全球最低，甚至低於非洲國家。

　　艾可寧的研製只是謝東抗艾路上的一小步。“我們正與美國洛克菲勒大學合作，研發另一種長效注射劑，從而實現兩藥長效注射，患者可每兩周或每月打一針，無需再用口服藥。未來，我們還將投入資源，研發注射長效藥物預防HIV感染，即HIV疫苗來阻斷和預防HIV病毒。”