近日，成都高新區企業康諾亞生物醫藥科技有限公司（簡稱“康諾亞”）宣佈其自主研發的用於治療天皰瘡的BCMA×CD3 TCE CM336，已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）授予的孤兒藥資格認定（孤兒藥即用於治療罕見病的藥物）。
天皰瘡（pemphigus）是一組由表皮細胞松解引起的嚴重的自身免疫性慢性大皰性皮膚病，簡單説就是免疫系統“打自己人”，讓皮膚和黏膜起水皰、破皮，並且難以癒合，給患者造成困擾。該疾病在臨床上比較少見，發病率(0.6~10)/100萬，屬於罕見病。
CM336是康諾亞自主研發的創新型T細胞重定向雙特異性抗體藥物，其活性成分為重組抗B細胞成熟抗原（BCMA）和CD3人源化雙特異性抗體。
CM336可特異性結合BCMA陽性靶細胞和CD3陽性T細胞，將免疫T細胞招募至靶細胞周圍，激活T細胞，釋放細胞因子，誘導T細胞介導的細胞殺傷（TDCC）作用殺傷靶細胞。
此前，CM336已在多種腫瘤及自身免疫性疾病治療中顯示了優異的治療潛力。其治療自身免疫性溶血性貧血研究結果于2025年6月發表于全球頂級醫學期刊《新英格蘭醫學雜誌》。該藥物預計將於2027年進入關鍵註冊性臨床研究。
據了解，康諾亞聚焦自身免疫疾病等慢性病與腫瘤治療領域，搭建差異化産品管線，研發多款潛在全球首創或同類最佳的候選藥物，多項進展處於全球或國內領先地位。
今後，成都高新區將持續瞄準創新藥、高端醫療器械等領域，強化關鍵核心技術攻關，同時深化區域協同與國際合作，推動更多如康諾亞CM336這樣的創新成果從成都高新區走向全國、邁向世界，加速惠及全球患者。
信息來源：成都天府國際生物城、成都高新區生物産業局
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