6月13日，中國總部位於上海的全球性生物制藥企業阿斯利康發佈消息稱，依庫珠單抗注射液（舒立瑞®）獲得國家藥品監督管理局批准，用於治療抗乙酰膽鹼受體（AChR）抗體陽性的難治性全身型重症肌無力（gMG）成人患者。
此次依庫珠單抗獲批，主要是基於一項關鍵III期臨床試驗（REGAIN研究）有效性和安全性的結果。研究結果顯示，依庫珠單抗對先前免疫抑制治療失敗，並因嚴重的未解決的症狀所困擾的抗AChR抗體陽性的gMG患者有臨床獲益。這些患者發生肌無力危象等病情惡化、需要住院治療和重症監護的風險更高。
據了解，gMG是一種罕見的、慢性的，由神經肌肉接頭傳遞障礙引起的自身免疫性疾病，可導致肌肉功能喪失和嚴重衰弱。gMG在任何年齡段均可發病，40歲以前女性多於男性，60歲以後男性多於女性，最初的症狀可能包括言語不清、復視、眼瞼下垂和缺乏平衡。隨著疾病的進展，可能會出現更嚴重的症狀，如吞咽障礙、窒息、極端疲勞和呼吸衰竭。
山東大學齊魯醫院副院長、神經內科主任焉傳祝教授表示，臨床上，這一類難治性gMG患者對傳統治療不耐受或有禁忌、疾病控制不佳，如果沒有得到適當的控制，發生危及生命危象的風險較高。“依庫珠單抗在全球範圍內的使用數據證明了其對難治性gMG的療效，我們也期待有更多的患者可以從中獲益。”（文 彭麗 于泊）
